对于一些罕见病患者，特医食品更是他们的“救命粮”，是临床治疗中主要和不可缺少的治疗方式，被患者称之为“药奶”。

以甲基丙二酸血症为例，它是一种罕见的常染色体隐性遗传病。由于体内某些关键酶和辅助因子缺陷，患者无法正常代谢食物中的蛋白质和氨基酸，导致酸性物质在体内异常蓄积，发生代谢性“酸中毒”，严重时会危及生命。对他们来说，在日常生活中多吃一口肉、多喝一口奶都有可能“中毒”。特医食品，成为他们维系生命的必需品。

刘英娜是一位单纯型甲基丙二酸血症患儿的家长。她告诉笔者，目前甲基丙二酸血症还没有有效的治疗手段，只能通过药物和饮食加以控制，日常的饮食主要是低蛋白主食和优质蛋白，同时搭配特殊氨基酸配方粉（特医食品）。这种饮食方式要伴随患者一生，随着患者年龄增长，对食物的摄入越来越多，对特医食品的用量也会逐步增加。

上海市儿科医学研究所所长、上海交通大学医学院附属新华医院教授蔡威介绍，在我国第一、第二批罕见病目录共207种罕见病中，有32种罕见病需使用特医食品，其中18种罕见病对特医食品的需求尤为紧急与重要。

“特医食品不是药，却是临床治疗的关键支撑。”首都医科大学附属北京世纪坛医院肿瘤营养与代谢中心主任石汉平说，营养治疗是肿瘤综合治疗措施中核心的、必不可少的内容。临床营养不是支持，更不是辅助，而是治疗，而且是疾病的一线治疗，而特医食品是临床营养治疗的有效武器。